黄斑变性新药临床试验: AAV基因治疗药物CRG-B191注射液

湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）是老年人群低视力乃至失明的主要原因，患病率随着年龄的增大而增高。其病理特点是出现脉络膜新生血管（CNV），血管发生渗漏、出血、水肿，最终形成纤维瘢痕，致使中心视力进行性受损，为严重致盲性疾病。疾病初期会导致视物变形、视物模糊、视野中心暗点等；随着疾病的不断发展，最终可引起不可逆的视力下降或丧失。

CRG-B191注射液是首个采用“新一代共价封闭端DNA基因组构型”的AAV（cceAAV）基因治疗药物。cceAAV独特的共价封闭端结构域，具有病毒包装效率高，杂质少，基因组完整性好和外转基因表达效率高等特点，可实现更安全、更高效的目的基因递送效果。

CRG-B191注射液经视网膜下注射后，可在视网膜细胞中稳定、持续、高效表达具有科锐克自主知识产权的经氨基酸序列优化的抗VEGF蛋白。该基因治疗药有望实现一次注射，长期有效，避免并解决传统nAMD药物治疗中存在的反复眼内注射对眼组织的各种伤害和副作用等风险，以及患者依从性差等问题。

目前有“一项在湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）受试者中评价CRG-B191注射液单次给药的安全性、耐受性和初步有效性的I/II期临床研究。”正在招募中！